Генный редактор Crispr-Cas9 вопреки ожиданиям ученых провоцирует неуправляемые мутации

Открытый шесть лет назад генный редактор Cripsr-Cas9, своего рода "генетические ножницы", помимо ожидаемых изменений структуры генов оказывает и побочный эффект, провоцируя неожиданные изменения в генной последовательности дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК). К такому выводу пришла группа британских ученых на основании исследований, проводившихся в Институте Сенглера в Кембриджшире (Англия) под руководством Аллена Бредли, ведущего научного сотрудника одной из лабораторий института. Результаты работы опубликованы в специализированном журнале Nature Biotechlogy.

фото: mt-smi.ru

Генный редактор Crispr-Cas9 был открыт в 2012 году научным "дуэтом" в составе француженки Эммануэль Шарпентье и американки Дженнифер Дудна. Они разработали методику направленного редактирования геномов CRISPR-Cas9. Открытие базировалось на выделении специального энзима, действующего как своего рода генетические ножницы, вырезающие "неправильные" гены-провокаторы множества врожденных аномалий как человека, так и животных. На молекулярном уровне "ножницы" удаляли ненужный ген, либо его часть, и замещали "здоровым" геном.

Открытию сулили большое будущее

Успех ученых был оценен мировой научной общественностью, их имена фигурировали в списке номинантов на Нобелевскую премию, а их открытию сулили большое будущее. В конце мая этого года они наряду с литовским биохимиком Виргиниюсом Шишкнисом стали лауреатами престижных научных премий Кавли, которыми Академия наук Норвегии отмечает выдающиеся достижения в области астрофизики, нанотехнологий и нейронаук.

В официальном заявлении Академии отмечалось, что их открытие "привело к революции в биологии, сельском хозяйстве и медицине". Исследователи полагали, что с помощью редактора будет возможно исправление "неправильной" последовательности расположения генов человека, являющейся причиной многих врожденные генетических аномалии.

Побочный эффект недооценен

Однако британские ученые в ходе собственных исследований показали, что "генетические ножницы", помимо ожидаемых изменений структуры генов оказывает и побочный эффект, провоцируя неожиданные изменения в генной последовательности дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК). В своей работе ученые использовали изолированные клетки человека и подопытных мышей.

"Приступая к использованию в лечебных целях редактора Crispr-Cas9, мы должны соблюдать особую осторожность, поскольку до конца не изучены его побочные воздействия, которые на современной этапе развития науки пока еще не являются управляемыми, - предупреждает Бредли, - а наши исследования показывают, что способность редактора оказывать побочный эффект недооценена".

Наука и этика неразделимы

Данная технология, подчеркивают британские ученые, пока еще находится в процессе глубокого изучения и не применяется на человеке, но выявленная в экспериментах особенность редактора вызывать неожиданные мутации ДНК может поставить перед ученым миром чисто этический вопрос - как можно лечить одну патологию при условии, что редактор спровоцирует иные изменения?

С другой стороны, способность "исправлять" генную аномалию во время внутриутробного формирования человека весьма заманчива и требует тщательного изучения. Лечение генетических заболеваний в утробе матери - в принципе перспективное направление, но избежать чисто этических вопросов - как, на каком уровне, в каких пределах вмешиваться в эту сложную систему - решать ученым, отмечается в докладе.

"Данная работа еще раз показывает возможность ученых влиять на редактирование генома человека, - комментирует статью генетик Робин Ловелль-Бадж из биомедицинского Института Фрэнсиса Крика в Лондоне, не принимавший участия в работе ученых. - В то же время мы понимаем, и это доказано многократно, что один и тот же редактор способен вызвать непрогнозирумые мутации."

Ни у кого не вызывает сомнения тот факт, что перед клиническими испытаниями необходимо продолжить работы в лабораториях, считает ученый.